Araştırma: Şiddetli Tekrarlayan MS ‘te Kök Hücre Tedavisi

Yeni bir klinik çalışma, şiddetli tekrarlayan Multipl Sklerozun (MS) formlarını tedavi etmek için mevcut en iyi tedavileri, deneysel bir kök hücre terapisi ile karşılaştırmaktadır. Şu anda, ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından MS'in tekrarlayan formları için onaylanmış bir düzineden fazla tedavi yöntemi bulunmaktadır, ancak genellikle birinci ve ikinci basamak tedaviler, şiddetli hastalar için etkili değildir. Şiddetli tekrarlayan MS hastalarına genellikle oldukça etkili, ancak ciddi yan etkileri olabilen üçüncü basamak biyolojik tedaviler uygulanır.

BEAT-MS (BEst Available Therapy-MS) adı verilen yeni bir denemede araştırmacılar iki yaklaşımın ( kök hücre tedavisi ve üçüncü basamak tedaviler ) güvenliğini, etkinliğini ve maliyet etkinliğini karşılaştıracaklar. Deneysel bir kök hücre bazlı tedavi olan otolog hematopoietik kök hücre nakli ( AHSCT ), hastanın bağışıklık sistemine saldıran ve MS'e neden olan otoimmün hücrelerin çıkarılması için dört kimyasal maddenin bir karışımını içerecek.

Hastanın sağlıklı kan oluşturan kök hücrelerinin bazıları nakilden önce toplanacak ve daha sonra zararlı bağışıklık hücreleri çıkarıldıktan sonra hastaya geri verilecek. Bu şekilde sağlıklı kök hücreler yeni bağışıklık hücreleri oluşturabilecek ve hastanın bağışıklık sistemini yeniden doldurabilecek. (bağışıklık sistemi sıfırlandığı için sinir sistemine saldırmayacak)

Önceki çalışmalarda kök hücre naklinin şiddetli tekrarlayan MS hastaları için etkili ve kalıcı bir alternatif olabileceğini düşünülmüş, ancak ölüm de dahil olmak üzere çok ciddi yan etkileri olabileceği kanısına varılmıştı.

BEAT-MS çalışmasının ABD ve İngiltere'de 19 tesiste 156 katılımcı kaydetmesi bekleniyor. Katılımcılar (18 ila 55 yaş arasında), AHSCT'yi veya MS için mevcut yüksek etkili üçüncü basamak tedavilerden birini almış olma kaydı ile rastgele atandıktan sonra altı yıl boyunca takip edilecektir.

Bu üçüncü basamak tedaviler arasında aşağıdakiler bulunmaktadır:

• Tysabri ( Biogen tarafından pazarlanan natalizumab )
• Alemtuzumab ( Sanofi Genzyme tarafından Campath olarak satılan Lemtrada )
• Ocrevus ( Genentech tarafından pazarlanan ocrelizumab )
• Rituksimab

(Ocrevus 'u şu an kullanıyorum, Rituksimab da kullanmıştım)

Denemede bir katılımcının tedaviye atanması ile MS tekrarı veya herhangi bir nedenden ölümünün izlenmesi arasında geçen süre ilk üç yılda düzenli olarak değerlendirilecektir. Araştırmacılar yeni oluşan bağışıklık hücrelerini değerlendirecek ve bunları üçüncü basamak tedavi alan katılımcıların bağışıklık hücreleriyle karşılaştıracaklardır. BEAT-MS çalışmasının lideri ve Mellen Multipl Skleroz Tedavisi Merkezi Deneysel Terapötikler Programı Direktörü Jeffrey A. Cohen “BEAT-MS'in tekrarlayan MS hastalarını tedavi etmenin en iyi yolunu açıklayacağını umuyoruz” dedi.