Tolebrutinib İlk Onayını Aldı
Benim de gönüllü olarak bulunduğum Sanofi’nin Tolebrutinib çalışması, ilerleyici MS için ilk onayını Birleşik Arap Emirlikleri’nden onay aldı. FDA’nın da MS tedavisine ilişkin kararının bu ay açıklanması bekleniyor
Birleşik Arap Emirlikleri , Tolebrutinib’i onaylayan ilk ülke oldu ve bu ilacın ikincil ilerleyen multipl skleroz (SPMS) hastası yetişkinlerin tedavisinde kullanılmasını onayladı .
Sanofi’nin oral BTK inhibitörü aynı zamanda, nüksetmelerden bağımsız olarak sakatlığın ilerlemesine katkıda bulunan kronik inflamasyonu doğrudan hedef alan ilk onaylı tedavi oldu.
Emirates İlaç Kuruluşu Genel Müdürü Fatima Al Kaabi, Emirates Haber Ajansı’na yaptığı açıklamada , “Tolebrutinib’in onaylanması, en karmaşık nörolojik hastalıklardan birinin tedavisinde dönüştürücü bir adımdır. Bu, hastaların hayatlarında gerçek bir fark yaratan yenilikçi tedavilere erişimi hızlandırma taahhüdümüzün somut bir örneğidir.” dedi.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Tolebrutinib’i aynı endikasyon için ve MS’li yetişkinlerde nüks aktivitesinden bağımsız olarak sakatlık ilerlemesini yavaşlatmak için potansiyel bir tedavi olarak inceliyor. 28 Eylül’e kadar bir düzenleyici kararın alınması bekleniyor.
Tolebrutinib, BTK aktivitesini bloke ederek etki gösterir. Bu enzim, MS’te merkezi bir rol oynayan B hücreleri ve mikrogliyalar da dahil olmak üzere çeşitli bağışıklık hücrelerini aktive etmek için gereklidir.
Engellilik ilerlemesinin yavaşlatılması
Onaylanmış bazı MS tedavileri , nükslerden kaynaklanan yetersiz iyileşme sonucu ortaya çıkan sakatlık ilerlemesini geciktirebilse de, hiçbirinin nükslerden bağımsız olarak gerçekleşen ilerlemeyi yavaşlattığı gösterilememiştir.
Ancak, faz 3 klinik çalışmasından elde edilen son veriler, Tolebrutinib’in tam da bunu yapabileceğini düşündürmektedir. Nüksetmeyen SPMS’li 1.131 yetişkinin katıldığı HERCULES çalışmasının (NCT04411641) sonuçları, yaklaşık 2,5 yıllık Tolebrutinib tedavisinin, plaseboya kıyasla %31 daha düşük sakatlık ilerlemesi riskine yol açtığını göstermiştir.
Çalışma süresince Tolebrutinib verilen hastaların %22,6’sı ve plasebo verilen hastaların %30,7’si, en az 6ay boyunca devam eden EDSS puanlarındaki artış olarak tanımlanan altı aylık doğrulanmış sakatlık ilerlemesi yaşadı.
Benzer sonuçlar, nükseden MS formlarına sahip 1.873 yetişkinin katıldığı ve bunların rastgele Tolebrutinib veya Aubagio (teriflunomid) alacak şekilde atandığı GEMINI 1 (NCT04410978) ve GEMINI 2 (NCT04410991) denemelerinde de görüldü.
Tolebrutinib, nüks oranlarını azaltmada Aubagio’dan daha iyi performans gösteremese de, altı ayda doğrulanmış engellilik kötüleşmesi yaşayan hastaların oranı Tolebrutinib ile önemli ölçüde daha düşüktü (%8,3’e karşı %11,3), bu da engellilik kötüleşmesi riskinin %29 oranında azaldığını göstermektedir.
El Kaabi, onayın “Kuruluş ile uluslararası ortakları arasındaki bilimsel yeniliği destekleme ve bunu gerçek dünya hasta yararına dönüştürme yönündeki işbirlikçi çabaların bir sonucu” olduğunu söyledi.
